Ранее швейцарский разработчик лекарства Novartis сообщили о смерти двоих детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), включая одного из России и одного из Казахстана.

Причиной гибели детей стала острая печеночная недостаточность. Они умерли в течение пяти-шести недель после введения «Золгенсмы» и через несколько дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов. Это гормоны, которые вводят для снижения воспаления.

«Золгенсма» является самым дорогим в мире лекарством, доза которого обходится более чем в 2 млн долларов. Одной дозы достаточно, чтобы заболевание перестало прогрессировать. В России «Золгенсму» зарегистрировали в декабре 2021 года, в официальный гражданский оборот ввели в июле 2022.